מחקר SOLAR-1 (מחקר פאזה 3) מצא שהתרופה אלפליסיב (Alpelisib) יעילה בעצירת התקדמות המחלה בנשים עם סרטן שד גרורתי לאחר המנופאוזה, שהגידול שלהן שלילי ל – HER2 אבל חיובי להורמונים ומבטא את המוטציה PIK3 (פעילות התרופה היא כנגד תת יחידה אלפא במוטציה).

במחקר, שהוצג בכנס ESMO (אוקטובר 2018), השתתפו 572 נשים (וגברים) שחלו בסרטן שד גרורתי רגיש להורמונים. ל – 341 מהמשתתפים היתה את המוטציה PIK3 .
המשתתפים חולקו לשתי קבוצות באופן אקראי (כאשר כל קבוצה הורכבה מנשים (וגברים) עם מוטציה בגידול וכאלו ללא המוטציה): הקבוצה הראשונה קיבלה את את התרופה פסלודקס בשילוב עם תרופת המחקר אלפליסיב והקבוצה השניה קיבלה פסלודקס ופלסבו. משך זמן המעקב החציוני עמד על 20 חודשים.

תוצאות המחקר הראו כי משך הזמן החציוני להישרדות ללא התקדמות המחלה בקרב הנשים שהגידול שלהם ביטא את המוטציה וקיבלו אלפליסיב היה כמעט כפול מהקבוצה שקיבלה את הפלסבו: 11 חודשים לעומת 5.7 חודשים.
עבור הנשים ללא המוטציה בגידול, מתן אלפליסיב לא שיפר משמעותית את משך ההשרדות ללא התקדמות המחלה: 7.4 חודשים לעומת 5.6 חודשים בקבוצה שקיבלה את הפלסבו.

תופעות הלוואי השכיחות כללו: היפרגליקמיה, בחילות, ירידה בתיאבון ופריחה.

עורכי המחקר מציינים כי לכ- 40% מהנשים עם סרטן שד גרורתי רגיש להורמונים יש את המוטציה PIK3 וכי התרופה תוכל לשמש כאופציה טיפולית כאשר הגידול מבטא עמידות לטיפול האנדוקריני (הטיפול ההורמונלי) הסטנדרטי.

בכנס ASCO 2020 התפרסמו תוצאות מחקר BYLiveve  (מחקר פאזה II) לפיהן התרופה מסייעת גם במצבים בהן נשים קיבלו קודם לכן תרופה ממשפחת  מעכבי CDK4/6 (למשפחת תרופות אלו שייכות פאלבוציקליב/אייברנס, ריבוציקליב/קיסקלי ואבמציקליב/ורזנו) – הרחבה על המחקר (באנגלית)

התרופה אושרה במאי 2019 ע"י ה-FDA.  על סמך מחקר SOLAR-1.
בישראל, התרופה הוכללה בסל הבריאות ב 2021.

מקורות:
אתר ESMO
/הודעת ה-FDA

עדכון : יוני 2020